环形RNA药物的开拓者
Pioneering Circular RNA Therapeutics
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核酸技术平台
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环码生物拥有自主研发的专利，该专利技术基于II型内含子自剪接核酶的活性可在体外环化任意RNA，该技术具有无序列残留、环化产物均一、环化效率高、反应条件温和等特点，适合于工业化放大。
环形RNA在其形态方面具有天然优势，因不易被体内的RNA降解系统识别，使其在体内较mRNA更稳定，发挥药效的时间窗口更长。同时，环形RNA的免疫原性很低，因而无需使用修饰碱基，即可提高药物耐受剂量。环形RNA的翻译起始不同于mRNA系统，不需要5’帽结构和3’多聚腺苷酸尾。它可以通过特定的翻译起始元件以组织或细胞特异性的方式启动翻译，使得药物表达具有更好的特异性，减少副作用。
序列设计平台
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环形RNA的翻译起始不同于mRNA，利用特定的翻译起始元件通过帽非依赖性的方式启动翻译。通常这些翻译起始元件的活性弱于mRNA的5’帽结构，但其具有一定的细胞和组织特异性。
环码生物建立了一套基于环形RNA的高通量筛选系统可以高效筛选翻译起始元件，目前已完成数百万条序列的筛选并获得了大量翻译起始元件。在此基础上，利用计算生物学的方法建立了针对环形RNA的序列设计优化平台，该平台可以设计优化翻译起始元件及编码区序列从而实现环形RNA的高效翻译。
学术论文
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